lug312015

Valutazione accelerata farmaci, Ema aggiorna procedure e apre consultazione

L'Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha lanciato una proposta di revisione delle linee guida sulla valutazione accelerata e l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata, due procedure che consentono un giudizio scientifico più rapido sui farmaci idonei all'approvazione. Questi criteri vengono applicati ai medicinali considerati di particolare interesse sanitario pubblico, o particolarmente innovativi dal punto di vista terapeutico, per agevolare i pazienti per i quali non sono disponibili cure alternative altrettanto valide.

La valutazione scientifica dei nuovi farmaci si basa su tre principi: qualità, sicurezza ed efficacia. Nel classico iter di approvazione questi elementi sono documentati attraverso passaggi complessi, che talvolta durano anni, e lunghe fasi di sperimentazione condotte su modelli animali e sull'uomo necessarie ad accumulare prove necessarie a esprimere un'approvazione motivata su dati controllati. In alternativa al percorso consueto, le aziende possono richiedere una valutazione accelerata (fast track), un'opzione prevista dalla legislazione, che permette di velocizzare i passaggi se il farmaco si è dimostrato utile per condizioni cliniche che mettono a rischio la vita, destinato a un bisogno medico non soddisfatto o a una malattia gravemente invalidante anche se la reale efficacia del medicinale in esame non è stata ancora dimostrata in maniera definitiva, ma sono emersi effetti promettenti. L'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata consente inoltre la rapida approvazione di un farmaco sulla base di dati clinici incompleti rispetto a quanto richiesto dalle procedure non accelerate, sempre che i benefici siano superiori ai rischi, a patto che l'azienda presenti i dati clinici completi al Chmp entro un termine stabilito dopo l'approvazione.
Per facilitare il reale accesso dei farmaci sottoposti a un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata, con il contributo dell'European commission expert group on safe and timely access to medicines for patients (Stamp), l'Ema ha proposto una revisione delle linee guida che regolamentano queste procedure e ha aperto due consultazioni pubbliche che scadranno il 30 settembre 2015.

Le novità principali contenute nella revisione riguardano una più accurata pianificazione della procedura accelerata, da elaborare prima della presentazione, nel tentativo di accorciare la tempistica delle varie fasi di approvazione (150 giorni invece di 210) a partire dalla richiesta di immissione in commercio, una collaborazione più stretta con gli organismi di Health technology assessment (Hta) e con gli altri comitati interessati a esprimere il parallel scientific advice, una definizione precisa dei bisogni medici insoddisfatti o di grande interesse per la salute pubblica alla base della domanda di valutazione accelerata e, infine, suggerimenti su come motivare un rapporto rischio-beneficio positivo. Nella proposta di aggiornamento sono, inoltre, specificate le informazioni da fornire al momento della richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio nel periodo successivo all'approvazione con procedura accelerata e del procedimento di rinnovo annuale.

Marvi Tonus