gen222021

Aifa: 83 farmaci in attesa di parere Ema

In Europa, nel corso del 2020 sono stati autorizzati 72 nuovi medicinali ed è atteso, nel 2021, il parere dell'Ema per 83 nuovi medicinali. È il bilancio contenuto nel Rapporto 2021 Orizzonte Farmaci - Scenario dei medicinali in arrivo dell'Aifa che fornisce informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie più promettenti, che hanno avuto un parere positivo dell'Agenzia europea dei medicinali (Ema) nel 2020 o che potrebbero averlo negli anni successivi.

Secondo i dati presentati nel documento, nel corso del 2020 sono stati autorizzati a livello europeo 72 nuovi medicinali: 45 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 20 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 25 medicinali non orfani), 12 medicinali biosimilari e 15 medicinali equivalenti. Come medicinali autorizzati, vengono considerati i nuovi medicinali (solo quelli contenenti nuove sostanze attive, medicinali biosimilari, medicinali equivalenti) e le nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati che hanno ottenuto un parere positivo del Chmp dell'Ema. Restano, invece, escluse le domande di Aic per le quali è stato emesso un parere negativo, ovvero quelle che sono state ritirate su richiesta dell'azienda farmaceutica. Tra i farmaci autorizzati, circa il 50% è rappresentato dai medicinali antineoplastici e immunomodulatori destinati al trattamento di alcuni tipi di tumori solidi (quali il tumore del polmone, della mammella e dell'ovaio) e del sangue (quali linfoma, leucemia e mieloma). Una percentuale rilevante riguarda i medicinali antinfettivi a uso sistemico (circa 20%), mentre percentuali inferiori riguardano farmaci dell'apparato gastrointestinale e del metabolismo e medicinali delle patologie del sangue. Tra i medicinali orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell'Ema, 3 sono medicinali per terapie avanzate e, in particolare, si tratta di terapie geniche: Zolgensma per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale, Tecartus per il trattamento del linfoma a cellule mantellari e Libmeldy per il trattamento della leucodistrofia metacromatica).

Nel complesso, quindi:
- Medicinali non orfani 25
- Medicinali orfani 20
- Medicinali per terapie avanzate 3
- Medicinali biosimilari 12
- Medicinali equivalenti 15.

Lo scenario dei medicinali in arrivo è basato sulle informazioni disponibili al momento della stesura del Rapporto (6 gennaio 2021). Sulla base delle richieste di Aic pervenute all'Ema, è atteso nel 2021 un parere per 83 nuovi medicinali: 57 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 29 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 28 medicinali non orfani), 11 medicinali biosimilari e 15 medicinali equivalenti. Nonostante la maggior parte dei medicinali siano antineoplastici (circa 25%), risulta rilevante anche la quota in valutazione per altre aree terapeutiche, con particolare riferimento ai medicinali immunosoppressori (circa 10%) e, in minor misura, ai medicinali per il sistema nervoso. Infine, tra i 29 medicinali orfani attualmente in valutazione, 6 sono per terapie avanzate: Sitoiganap (ERC-1671), Idecabtagene vicleucel, Lisocabtagene maraleucel, Eladocagene exuparvovec, Elivaldogene autotemcel, Lenadogene nolparvovec, rispettivamente per il trattamento di glioma, mieloma multiplo, linfoma a cellule B, deficit di decarbossilasi degli L aminoacidi aromatici, mutazione genetica ABCD1 e adrenoleucodistrofia cerebrale, perdita della vista.

Nel complesso, quindi:
- Medicinali non orfani 28
- Medicinali orfani 29
- Medicinali per terapie avanzate 6
- Medicinali biosimilari 11
- Medicinali equivalenti 15.

Fonte
Orizzonte Farmaci - Scenario dei medicinali in arrivo - 2021